Государственный фонд «Круг добра», созданный по инициативе президента России для поддержки детей с редкими заболеваниями, пока не закупил ни одной дозы препарата «Золгенсма». Это лекарство является самым дорогим в мире — одна ампула стоит более 2 миллионов долларов. Однако, эта сумма позволяет остановить тяжелое генетическое заболевание — спинальную мышечную атрофию.
На данный момент «Золгенсма» не прошло регистрацию в России, хотя производитель подал необходимые документы в Минздрав еще в июле прошлого года. Митя Алешковский, соучредитель благотворительного фонда «Нужна помощь», отметил, что этот препарат может оказать помощь множеству детей с диагнозом СМА.
Алешковский также подчеркнул, что зарегистрированный в России препарат «Спинраза» требует постоянного приема, в то время как «Золгенсма» вводится маленькому ребенку всего один раз. В прошлом году благотворительные организации закупили «Золгенсму» для 25 детей, а по последним оценкам, в данный момент в этом препарате нуждаются около 40 малышей.
